治疗上的突破只有在科学进步和患者需求的融合中才会发生, 得益于技术进步. 为了这个目的, 探索性疾病领域(DAx)小组寻找机会开发创新治疗方法，改善无法治愈的疾病患者的生活.
由特维斯·鲍梅斯特领导, 该组织部署了CRISPR等尖端工具, 器官芯片和类器官模型, 探索疾病途径的遗传学和计算方法, 并设计出恢复细胞和组织正常功能的策略. 全国十大赌博官网的许多研究人员都有途径生物学的背景, 干细胞生物学和再生医学. 与疾病专家一起, 经验丰富的药物猎人和临床专家, 全国十大赌博官网的基础科学家致力于确定高未满足医疗需求的领域，并发现潜在的新型候选药物以进行进一步评估.
全国十大赌博官网向药物发现的新领域迈进，重点关注两个治疗领域的优先事项和一个多器官方法:
- 肾脏疾病: 全国十大赌博官网正在使用三维类器官和其他组织模型来确定逆转常染色体显性多囊肾病的药物. 这种遗传性疾病常发展为终末期肾脏疾病, 哪一种目前只能通过透析或移植治疗.
- 肝脏疾病: 全国十大赌博官网的研究人员正在评估急性肝衰竭和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者的治疗机会。, 并希望促进其他急慢性肝病的肝脏再生.
- 纤维化: 全国十大赌博官网也正在建立一个跨器官研究小组，以解决纤维化疾病的潜在机制. 这项新的努力将侧重于适用于多个系统的靶点和途径，并期望开发针对多种纤维化适应症的治疗方法.
正在进行的研究中, 全国十大赌博官网测量了NASH或各种慢性肾脏疾病患者血液蛋白的巨大网络如何发生同步变化. 这种基于血液的生物标志物是利用蛋白质组学技术开发的，为评估疾病进展和患者对新药的反应提供了一种非侵入性工具.
“全国十大赌博官网一直在寻找下一个大机会，”鲍梅斯特说. “在决定进入哪些治疗领域时，全国十大赌博官网会问:什么是未满足的需求? 目前的护理标准是什么? 有没有科学依据让全国十大赌博官网相信全国十大赌博官网可以通过一种变革性的方式来改善它? 这是全国十大赌博官网的基本方法."