血癌和严重血液疾病的治疗正在迅速发展，全国十大赌博官网公司正在引领这一潮流

过去几十年在治疗血癌和严重血液疾病方面取得了显著进展. 新型药物已经改变了一些疾病，比如 ch慢性髓性白血病(CML), 从急性(通常是致命的)诊断到慢性疾病，患者可以忍受多年.¹ Other areas of hematology research have brought new treatment options for people with rare and nonmalignant (benign) blood disorders.^2-4

更重要的研究正在进行中，以支持全球数百万患有血癌或疾病的人.⁵ 全国十大赌博官网一直走在这一领域的前沿, developing medicines that have helped transform treatment paradigms and helped patients with blood diseases and disorders live their best lives. 全国十大赌博官网不打算放慢脚步.

血液学护理的创新史

在20世纪70年代中期，CML患者的5年生存率仅为22%.⁶ 如今，五年存活率估计超过70%.⁶ 这种转变部分是由于靶向治疗的引入, 比如酪氨酸激酶抑制剂(TKIs), 全国十大赌博官网及其合作伙伴努力推进的是什么. 2001年，FDA批准了第一个药物，使慢性粒细胞白血病成为一种慢性疾病，而不是限制生命的疾病.⁷ 几年后，选择性TKI引入了CML无治疗缓解的可能性⁸ ——最近, a CML medicine with a new mechanism of action expanded care for patients with resistances and/or intolerances to currently available TKI therapies.⁹

在现场或会议上与血液学家会面, I feel their sense of urgency to find the next best medicine for their patients and their dedication to changing patients’ lives. It fuels our commitment to this area and makes me excited for the promise of our ongoing innovation to further build our legacy in advancing care for blood cancers and hematologic diseases. 我毫不怀疑，在不久的将来，全国十大赌博官网可以为患者提供更具变革性的药物.

维克多Bulto, 美国创新药物公司总裁

另一项改变血癌治疗格局的创新是 CAR-T疗法这是一种突破性的治疗形式 基因治疗 -使免疫系统更有效地对抗癌细胞. The first CAR-T疗法 was developed by 全国十大赌博官网制药 and approved by the FDA in 2017 for pediatric and young adult patients (up to 25 years in age) with refractory Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL).¹⁰ 为了扩大CAR-T的应用范围，全国十大赌博官网开发了 T-Charge™, a next-generation CAR-T manufacturing platform that has the potential to be the foundation for a number of investigational pipeline CAR-T cell therapies.¹¹

近年来的其他进展跨越了 急性髓性白血病(AML),^12-14 骨髓增生性肿瘤;¹ 移植物抗宿主病(GvHD)，1,15免疫性血小板减少症(ITP)，^1,2 慢性铁超载.^16,17 We’ve been heartened to have been part of each of these developments and are committed to continuing our innovation in the lab so that we can have even more meaningful impact on patients’ lives in the future.

希望的管道

血液学的重大发展意味着患者对治疗的期望已经发生了根本性的转变. 全国十大赌博官网不再只是在谈论延长生命, 而是帮助患有血癌和疾病的人摆脱症状，甚至可能摆脱治疗, 作为全国十大赌博官网对下一代创新的承诺的一部分.

杰夫乐高玩具, 全国十大赌博官网的执行副总裁，肿瘤学和血液学发展的全球主管

在全球范围内，全国十大赌博官网正在进行 临床试验 目的是将数据转化为患者的现实治疗方案. One way to do this is to advance care where existing treatments may not fully control symptoms or may be inconvenient or cumbersome for patients.^18,19阵发性夜间血红蛋白尿(PNH) 是罕见的, chronic, 严重的血液病, 其中一些红细胞更容易被免疫系统的补体系统破坏.²⁰ In PNH, 红细胞分裂(溶血), 导致血凝块(血栓形成)和骨髓功能受损, 还有贫血和疲劳.²⁰ 尽管有PNH治疗方法, 他们需要在医疗中心注射, 并且可能使一些患者仍然贫血, 需要输血, 和疲劳.^18,19

全国十大赌博官网相信有更方便、更有效的选择. 全国十大赌博官网公司发现的一种分子正在被研究用于一系列补体系统介导的疾病，包括PNH.^21,22 Because it is an oral investigational treatment that may significantly reduce the destruction of red blood cells – and the need for blood transfusions – in PNH, 它有可能改变这种疾病的治疗方式，改善患者的日常生活.^21,22

Immune thrombocytopenia is another rare blood disorder – affecting platelet cells – that can leave patients with symptoms that affect their quality of life, 包括严重的疲劳.²³ 多年前，我一直是ITP治疗的先驱，我知道仍有机会推进治疗, 全国十大赌博官网知道全国十大赌博官网可以做得更多. 所以全国十大赌博官网一直在推进一种分子工程，使其具有独特的结构, 被称为b细胞消耗抗体, 这可能为ITP患者提供更有效的选择.²⁴

全国十大赌博官网还有其他一些有前景的药物正在研发中, 跨越CML, AML, 骨髓增生异常综合征, 非典型溶血性尿毒症综合征和温热自身免疫性溶血性贫血.²⁵ 在一个案例中, 全国十大赌博官网正在研究全国十大赌博官网已批准的三线CML治疗方案, 在护理的早期为病人提供一个有效的选择.⁹ 无论是危及生命的还是良性的, we believe that uncovering the mechanisms that drive disease and listening to what patients most need from their treatments can drive fundamental advances in care.

与患者紧密合作，共同推进医学进步

帮助全国十大赌博官网实现改善和延长人们生活的使命, 全国十大赌博官网积极寻求患者的观点, 谁的批判性见解可以为全国十大赌博官网的工作提供信息. In 2022, the majority (87%) of our early research programs in general medicines captured patient insights before carrying out the first trials in humans.²⁶ 全国十大赌博官网的85项临床试验使用患者的见解来告知临床试验是如何设计和/或执行的.²⁶ 77个国家的202项临床试验包括患者报告的结果(PRO)。, 以确保全国十大赌博官网涵盖了对患有这种疾病的人最重要的结果.²⁶

全国十大赌博官网还开展全球调查，以帮助全国十大赌博官网了解患者对患病生活的看法, 以及现有治疗方法的益处和负担. 例如, 全国十大赌博官网最近的ITP世界影响调查概述了ITP如何影响患者的日常体验, 情绪健康, 工作能力, 以及对当前治疗方法的感受.²⁷ 最近的另一项调查从CML患者和治疗医生的角度关注了CML未满足的需求.²⁸ 全国十大赌博官网发现钥匙断了, 这表明需要更多的沟通和共同决策, 以及不牺牲生活质量的治疗方案.²⁸ 这样的调查很有帮助, not only to support patients and providers but also to help the industry gain a clearer understanding of what’s important to patients as well as any opportunities to advance care.

在如何管理CML方面，全国十大赌博官网已经走了很长一段路，但仍有工作要做. CML对未满足需求的调查揭示了患者对提供者的需求以及他们对治疗的期望, 尤其是随着时间的推移. 很明显，患者确实需要发挥重要作用, 不仅在他们自己的治疗决定中，而且有助于全国十大赌博官网对慢性粒细胞白血病的更广泛的了解.

丽莎•马查多, CML SUN指导委员会成员，加拿大CML网络的创始人和执行制片人 健康.ca

We are convinced that only by working together can we improve outcomes for patients and become a trusted partner in changing the practice of medicine.

建立全球伙伴关系，扩大获得改变生活的医疗服务的机会

全国十大赌博官网知道，为患者提供改变生活的药物不能单独完成. 这就是为什么除了全国十大赌博官网的内部工作, we collaborate with partner organizations to expand care where it’s needed and address the barriers that prevent people from benefitting from the medicines they need, 不管他们住在哪里，收入如何.¹¹ 自2021年以来，全国十大赌博官网一直与该法案合作 & 梅琳达·盖茨基金会将研究镰状细胞病的新型基因疗法，重点是撒哈拉以南非洲的获取途径.¹¹ 全国十大赌博官网还与 癌症治疗之路, 这是麦克斯基金会的一个项目, 将CML和其他癌症患者与有效的治疗和实际支持联系起来.¹¹

全国十大赌博官网已与40个公共和私人合作伙伴联手，成为该组织的创始成员 获得肿瘤药物(ATOM)联盟.¹¹ 全国十大赌博官网是第一家提供创新疗法的制药公司, by granting the Medicines Patent Pool (MPP) a non-exclusive license for nilotinib – becoming the first company to sign a non-exclusive voluntary license for an oncology medicine. 该协议允许MPP将尼罗替尼再许可给仿制药制造商, 谁将能够在所有44个ATOM联盟国家生产和商业化该药物. We hope this approach can serve as a new model for the pharmaceutical sector to help close the gaps in access to life-changing medicines for non-communicable diseases.

这是血液学的一个激动人心的时刻, 新的发展为更有效的药物和技术铺平了道路. 通过大胆的科学和大胆的方法, 全国十大赌博官网将继续重塑医学，改变对血癌和严重血液疾病患者的护理.